“PNH血管內(nèi)溶血可引發(fā)血紅蛋白大量丟失，導(dǎo)致貧血等嚴(yán)重癥狀與并發(fā)癥。需要警惕的是，部分患者對這些癥狀不夠重視，誤以為疾病影響較小。實際上從發(fā)病機制來看，這些癥狀提示溶血持續(xù)存在，相關(guān)風(fēng)險也始終伴隨?！碧旖蜥t(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病醫(yī)學(xué)中心主任付蓉近日在一場活動上說。

　　據(jù)介紹，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)是一種血液系統(tǒng)罕見病，長期困擾患者身心健康，臨床主要表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓衰竭和高風(fēng)險并發(fā)血栓等。

　　“PNH心聲郵局”項目近日啟動。來自全國十余位血液病領(lǐng)域權(quán)威專家、患者代表、媒體代表及愛心企業(yè)方負(fù)責(zé)人齊聚現(xiàn)場，圍繞PNH診療進(jìn)展、治療目標(biāo)提升、患者管理等議題展開交流探討。

“PNH心聲郵局”項目3月21日啟動，圖為醫(yī)生與患者家屬共同呈現(xiàn)“患者心聲”。主辦方供圖

　　付蓉表示，臨床需結(jié)合PNH癥狀指征，規(guī)范啟動補體抑制劑等治療，以強效控制血管內(nèi)外溶血，從而改善疾病癥狀并降低臟器功能損傷風(fēng)險，最終改善臨床治療結(jié)局。

　　據(jù)知，隨著對PNH發(fā)病機制認(rèn)知不斷深入，已經(jīng)逐步發(fā)展為從根源全面控制PNH溶血，從而大幅改善PNH患者的生存期與生活質(zhì)量。

　　北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰表示，補體抑制劑作為PNH治療的標(biāo)準(zhǔn)方案，其長期獲益與患者的治療依從性及規(guī)范隨訪監(jiān)測密切相關(guān)?；颊咝璋磿r服藥并定期復(fù)查血紅蛋白、乳酸脫氫酶等關(guān)鍵指標(biāo)，以幫助臨床醫(yī)生動態(tài)評估治療效果并及時調(diào)整治療方案，從而有效控制溶血，改善疾病癥狀，降低并發(fā)癥風(fēng)險。

　　“患者只要堅持規(guī)范治療并規(guī)律隨訪，治療全程‘不斷檔’，就有機會獲得療效最大化，逐步回歸正常生活與工作。”韓冰說。

　　研究表明，PNH雖然可在任何年齡發(fā)生，但約77%的患者在20歲至40歲的青壯年階段發(fā)病?！癙NH不僅是一場需要面對的疾病，它更是一種慢慢適應(yīng)的生活狀態(tài)。正因如此，我覺得‘PNH心聲郵局’的存在格外有意義。它讓我們將關(guān)注點從疾病本身延展至患者的真實體驗，傾聽其感受?！被顒蝇F(xiàn)場，“PNH病友之家”發(fā)起人佳佳說。

　　項目發(fā)起方代表表示，將持續(xù)征集并呈現(xiàn)患者的真實故事，通過全年12封書信，記錄這一群體在不同階段的生活場景與人生選擇，讓社會各界聽見這一罕見群體的心聲，搭建起患者與社會溝通的橋梁，攜手助力PNH患者重返正常生活。